Una speranza per chi ha perso la vista?

Il suo nome non dirà molto ai più ma Holoclarè è il primo farmaco basato su staminali ad essere approvato dalla Commissione Europea. Si tratta di un grande successo per l’Italia dato che il farmaco è stato realizzato nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate, spin off dell’Università di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’ateneo modenese. Il farmaco consente di rigenerare la cornea danneggiata da gravi ustioni (sia termiche che chimiche) in circa l’80% dei casi trattati con lesioni superficiali. Andrea Chiesi, Direttore R&D Portfolio Management di Chiesi Farmaceutici S.p.A. e Amministratore Delegato di Holostem Terapie Avanzate ha detto “Holoclar è in assoluto il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali approvato e formalmente registrato nel mondo occidentale”. La Coordinatrice della terapia cellulare al CMR nonché direttrice R&D e cofondatrice di Holostem, Graziella Pellegrini ha detto “Abbiamo scoperto che le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea (la parte trasparente al centro dell’occhio) e la congiuntiva (la parte bianca attigua) che si chiama limbus. […] Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale, che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi, smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici. Se almeno in uno dei due occhi del paziente è rimasto anche un residuo piccolissimo di limbus non danneggiato, siamo in grado di ricostruire in laboratorio l’epitelio che ricopre la superficie corneale, grazie alle cellule staminali raccolte da una biopsia di 1-2 mm2”. Paolo Rama, Primario dell’Unità Operativa di Oculistica – Cornea e Superficie Oculare dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, da anni a fianco di Graziella Pellegrini e Michele De Luca “L’intervento sul paziente consiste nel rimuovere lo strato vascolarizzato che ricopre la cornea e trasferire sulla superficie corneale le cellule staminali coltivate su un disco di fibrina che appare molto simile a una grande lente a contatto morbida. […] Se l’ustione è stata superficiale e la cornea sottostante è trasparente, questo intervento è risolutivo. Se il danno è profondo, invece, è necessario anche il trapianto di cornea tradizionale che ha possibilità di successo solo se prima si è intervenuti con l’innesto di cellule staminali limbari”.
Dopo l’approvazione odierna da parte della Commissione europea si dovrà attendere l’immissione in commercio da parte delle autorità nazionali e il farmaco potrà in un futuro prossimo essere disponibile per tutti i pazienti europei che abbiano subito incidenti sul lavoro (causati per esempio da calce viva, da solventi o da acidi), incidenti domestici (per esempio ustioni oculari provocate da detersivi o agenti abrasivi in adulti e bambini) o agenti chimici. “L’iter autorizzativo, in cui siamo stati veri e propri pionieri, è stato lungo e complesso ma il risultato ottenuto oggi ci dimostra che le cellule si possono coltivare secondo standard farmaceutici in grado di garantire ai pazienti sicurezza ed efficacia”, aggiunge Michele De Luca, Direttore scientifico e cofondatore di Holostem oltre che Direttore del CMR dell’ateneo modenese.